Research & Development

Ons huidig onderzoek is gericht op neuromusculaire aandoeningen, fibrose en kanker (inclusief ondersteunende oncologische zorg), met bijzondere aandacht voor zeldzame ziekten. Onze expertise bestrijkt drie therapeutische modaliteiten: kleine moleculen, peptiden en monoklonale antilichamen, die wij selecteren op basis van de biologie van de doelwitstructuur. De bijzonderheid van de R&D-groep van Italfarmaco ligt in haar beheersing van een specifieke familie van enzymen die betrokken zijn bij de post-translationele modificatie van eiwitten en polyaminen.

Verschillende mechanismen zijn betrokken bij de controle van genexpressie, en sommige remmers die deze processen aanpakken, kunnen het celverloop herprogrammeren. Onze meest geavanceerde kandidaat werd recentelijk goedgekeurd door de FDA en EMA voor de behandeling van de ziekte van Duchenne bij patiënten van 6 jaar en ouder. Hij bevindt zich ook in een vergevorderd klinisch ontwikkelingsstadium voor de ziekte van Vaquez (Polycythemia Vera), een zeldzame hematologische kanker. Onze R&D -groep werkt momenteel aan de identificatie van zeer selectieve verbindingen van de tweede generatie, die gericht zijn op het nauwkeurig moduleren van een welbepaalde subset van biologische processen.

Naast de ontwikkeling van nieuwe chemische entiteiten ontwikkelt de R&D -afdeling van Italfarmaco ook nieuwe galenische vormen van bestaande therapieën en biosimilars, om beter te kunnen inspelen op de behoeften van patiënten. Onder de geneesmiddelen die werden ontwikkeld en gecommercialiseerd in Europa, de Verenigde Staten en de rest van de wereld, bevinden zich vloeibare formuleringen van antidepressiva of slaapmiddelen voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).